Onderzoeksresultaat CFTR-modulator ook effectief bij zeldzame mutaties Elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Kaftrio) is niet alleen effectief bij mensen met CF met een F508del-mutatie, maar ook voor mensen met CF met andere, zeldzamere mutaties. Onderzoekers uit Canada hebben dit bewijs verzameld. Wat dit betekent? Welke mutaties goed reageerden op de CFTR-modulator? En welke gevolgen dit heeft voor Europa en Nederland? Dat leggen we je uit. |